Medicamentul împotriva cancerului arată potențialul de prevenire a dizabilităților de învățare

Un nou studiu la șoareci arată că un medicament dezvoltat inițial pentru a opri tumorile canceroase poate deține potențialul de a preveni creșterea anormală a celulelor creierului și dizabilitățile de învățare la unii copii - dacă pot fi diagnosticați suficient de devreme.

Potrivit cercetătorilor de la Universitatea din Michigan, studiul stabilește scena pentru mai multe cercetări cu privire la modul în care medicamentul antitumoral ar putea fi utilizat pentru a proteja creierul copiilor mici cu boală genetică neurofibromatoza 1, precum și alte boli care afectează aceeași cale de semnalizare celulară.

Neurofibromatoza 1, sau NF1, afectează unul din 3.000 de copii, determinând creșterea tumorilor benigne pe tot corpul, dimensiunea mare a capului și alte probleme. Mulți copii cu NF1 se luptă, de asemenea, să învețe să citească, să scrie, să facă matematică și să se comporte bine, potrivit cercetătorilor.

Impactul asupra funcției creierului este considerat cel mai frecvent - și cel mai grav - aspect cauzat de NF1 și apare adesea înaintea altor simptome, cu excepția petelor maronii de pe piele care sunt adesea confundate cu semnele de naștere.

Dar, în timp ce tumorile care erup mai ales mai târziu în viață au fost bine studiate, efectul NF1 asupra funcției creierului nu este înțeles, notează cercetătorii.

În noul studiu, echipa a studiat celulele stem neuronale - un fel de celulă master care poate deveni orice tip de țesut neuronal. La șoarecii nou-născuți cu două copii ale mutației genetice care cauzează NF1, celulele stem neuronale dintr-o zonă cheie a creierului au fost mult mai susceptibile de a produce un fel de celulă nervoasă „ajutătoare” numită glia. Au produs mult mai puțini neuroni, care trimit și primesc semnale cruciale în creier și corp.

Oamenii de știință au urmărit apoi creșterea anormală a celulelor, oferind șoarecilor un medicament experimental care a fost deja utilizat în studiile clinice pentru cancerul avansat. Denumit PD0325901, medicamentul, cunoscut sub numele de inhibitor MEK, blochează o acțiune specifică în celule numită cale MEK / ERK.

Șoarecii cu mutație NF1 care au primit medicamentul de la naștere s-au dezvoltat normal, spre deosebire de șoarecii cu aceleași mutații genetice care nu au primit medicamentul. Șoarecii netratați păreau normali la naștere, dar în câteva zile deveniseră cocoșați și zgârciți, cu o creștere anormală a corpului și a celulelor creierului.

Autorul principal al noii lucrări, Yuan Zhu, Ph.D., a avertizat că medicamentul utilizat în studiu ar putea să nu fie adecvat pentru a fi dat copiilor cărora li s-a diagnosticat NF1. Dar alți inhibitori ai MEK sunt în curs de dezvoltare împotriva cancerului.

„Important este că am arătat că, tratând în această scurtă perioadă de timp la începutul vieții, când celulele stem neuronale dintr-un creier în curs de dezvoltare au încă timp să„ decidă ”ce tip de celulă să devină, putem provoca un efect de durată despre dezvoltarea neuronală ”, a declarat Zhu, profesor asociat de medicină internă la Facultatea de Medicină a Universității din Michigan.

Pentru ca o intervenție pe bază de medicament să funcționeze, ar trebui să fie administrată la scurt timp după întârzierea dezvoltării sau se observă tumori benigne la un sugar sau un copil mic și după diagnosticul NF1, a menționat Zhu.

Aproximativ jumătate din toate persoanele cu NF1 au moștenit gena mutantă de la un părinte, în timp ce cealaltă jumătate o dezvoltă spontan în uter. Boala afectează pacienții individuali foarte diferit, a spus el, menționând că un copil născut dintr-un părinte cu NF1 ușor poate avea o formă severă a bolii, în timp ce frații lor pot avea simptome ușoare sau moderate.

Unele persoane cu NF1 au o formă de „dublă lovitură” a bolii, în care ambele copii ale genei sunt mutate în anumite celule ale corpului. A doua mutație, potrivit oamenilor de știință, apare probabil într-o celulă stem neuronală care produce celule neuronale neobișnuite. Acești pacienți au adesea dizabilități severe de învățare și un corp calos mărit - o structură care leagă cele două jumătăți ale creierului și conține o concentrație mare de glie, aceleași celule pe care șoarecii din noul studiu au avut un număr mai mare.

În plus față de NF1, cercetătorii prezic că descoperirile lor pot avea importanță pentru pacienții cu alte afecțiuni genetice care afectează aceeași cale de semnalizare celulară numită RAS. Denumite colectiv sindroame neuro-cardio-faciale-cutanate (NCFC) sau „RASopatii”, acestea includ sindromul Leopard, sindromul Noonan, sindromul Costello și sindromul Leguis. La fel ca NFI, toate aceste condiții afectează creierul, sistemul de circulație și fața sau capul.

Rezultatele studiului au fost raportate în jurnal celulă.

Sursa: Universitatea din Michigan